CRISPR 基因编辑及其他:从镰状细胞病到其他疾病

首个 CRISPR 基因编辑治疗仅仅是一个开始。 接下来会发生什么

2023 年是 CRISPR 基因编辑走出实验室并进入公众意识和美国医疗系统的一年。 美国食品和药物管理局最近批准了第一个基因编辑 CRISPR 疗法 Casgevy(或 exa-cel),这是 CRISPR Therapeutics 及其合作伙伴 Vertex 为镰状细胞病患者提供的一种疗法。 在此之前,英国监管机构在基因编辑技术的历史性时刻也给予了类似的绿灯,该技术的基础早在 20 世纪 80 年代就奠定了基础,最终 CRISPR 科学家先驱 Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 获得了 2020 年诺贝尔化学奖 。

从最初的科学火花、广泛的学术认可,到如今镰状细胞病等血液疾病的潜在治疗方法进入市场,这之间长达数十年的差距很能说明问题。 如果过去是序幕,那么即使是今天正在研究的较新的 CRISPR 基因编辑方法也有可能治疗从癌症、肌肉萎缩症到心脏病等疾病,培育出更有弹性的牲畜和植物,以应对气候变化和新的致命病毒株, 甚至通过调整细菌 DNA 来颠覆能源行业,在未来几十年创造出更高效的生物燃料。 CRISPR 的新用途,在人工智能等其他技术的帮助下,可能会推动更精确、更有针对性的基因编辑——进而加速未来的发现,对几乎所有依赖生物材料的行业(从医药到农业到农业)产生影响。 活力。

具体而言,通过人工智能引导的新 CRISPR 发现,我们可以扩展可用于基因编辑的工具箱,这对于治疗、诊断和研究应用至关重要……同时也是更好地了解微生物防御机制的巨大多样性的好方法, 另一位 CRISPR 先驱、分子生物学家、麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的核心成员张锋在给 Fast Company 的电子邮件声明中说道。

来源和详细信息:
https://www.fastcompany.com/90988630/crispr-gene-editing-treatment-whats-next